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CRONACA

Farmaco per la Sma1, Del Deo scrive all’Aifa: «Deve essere gratuito»

Il direttore generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco coglie l’appello e lascio uno spiraglio: «Siamo ottimisti che nelle prossime settimane sarà possibile trovare una soluzione positiva»

Un appello al ministro della Salute Roberto Speranza, all’Agenzia Italiana del farmaco ed al Consiglio Superiore di Sanità per chiedere l’ampliamento della platea per il trattamento SMA1 con terapia genica “Zolgensma”. Questa la richiesta del sindaco di Forio nonché presidente dell’Ancim – Associazione Nazionale Comuni Isole Minori- Francesco Del Deo dopo il caso del piccolo ischitano Leonardo Bailey.

La lettera di Del Deo

Nicola Magrini (AIFA)

«Ogni anno, in Italia e nel Mondo, vengono diagnosticate malattie degenerative soprattutto a pazienti in giovane età. Tra queste vi è la rarissima malattia genetica nota come SMA1 (atrofia muscolare spinale) che provoca la mancata produzione, da parte del midollo, di una determinata proteina causando lo spegnimento dei motoneuroni. Una malattia degenerativa molto aggressiva che impedisce ai bambini che ne sono affetti di crescere in modo normale (alcune conseguenze di questa malattia, ad esempio, sono le difficoltà respiratorie e di movimento, come anche difficoltà a deglutire). Fortunatamente vi sono alcune terapie i cui risultati sono ottimi, come ad esempio le infusioni intratecali di Spinraza, le cui dosi costano circa 15mila euro l’una e che, al momento, trovano copertura economica nel Sistema Sanitario».

Alla lettera di Deo Deo ha risposto il direttore generale dell’Agenzia Italiana del farmaco Nicola Magrini che lascia ben sperare per il piccolo Leonardo e per gli altri bambini affetti dal Sma1

E ha spiegato Del Deo: «Ciò, però, non basta: grazie alle infusioni di Spinraza i bambini affetti da questa rara malattia riescono a recuperare un po’ della propria condizione fisica, ma restano dipendenti da macchinari e fisioterapia respiratoria, ma vi è una terapia genica, chiamata Zolgesma, che permetterebbe ai bambini affetti da questa malattia di vivere una vita “normale”, cura che al momento in Italia può essere somministrata solo fino al sesto mese di vita.

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Giungo, quindi, al motivo di questa comunicazione: il limite dei sei mesi di età per potersi sottoporre a questa costosissima cura genica esiste solo in pochissime nazioni, tra cui l’Italia. Un limite inaccettabile che sta creando non pochi disagi agli affetti da questa rara patologia. Ad esempio, vi è il caso del piccolo Leonardo Bailey, nato lo scorso 8 Marzo 2020 e residente sull’isola di Ischia. All’età di circa 5 mesi, riscontrando alcune problematiche, i genitori del piccolo Leonardo hanno iniziato a sottoporlo a controlli medici. Purtroppo in Italia vige il limite dei sei mesi di età (introdotto a Novembre) e la diagnosi è giunta quando Leonardo aveva da poco compiuto i 6 mesi, quindi non è rientrato nel programma per la somministrazione del farmaco». La richiesta del sindaco è quella di «intervenire affinché in Italia non vi siano più tali limiti di età per accedere a queste terapie salvavita».

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La risposta dell’Agenzia Italiana del farmaco

A rispondere all’appello del presidente dell’Ancim è Nicola Magrini, direttore generale dell’Agenzia italiana del Farmaco che ha assicurato come l’agenzia sia «vicina ai bisogni di salute dei pazienti e condivide la posizione della comunità scientifica e delle famiglie dei bambini affetti da SMA1, secondo la quale tutte le terapie di dimostrata efficacia devono essere messe a disposizione dei pazienti nel più breve tempo possibile». Dettagliatamente dall’Aifa hanno argomentato come sia «stato riconosciuto, in circostanze eccezionali, che Zolgensma dovesse essere garantito immediatamente per tutti i bambini che avrebbero potuto ottenere il massimo beneficio. Il limite di età di 6 mesi previsto per l’inserimento di Zolgensma nella legge 648/96 corrisponde esattamente al criterio stabilito nella sperimentazione clinica e, dunque, per il quale esistono attualmente le maggiori evidenze di efficacia e sicurezza del trattamento». Dall’Agenzia, però, sono consapevoli «che la presenza di un limite di età per l’inserimento in legge 648/96 ha momentaneamente escluso una parte di bambini affetti da SMA1. Tuttavia, siamo anche consapevoli di non aver lasciato questi bambini senza alternative terapeutiche». Al di là dei tecnicismi e della burocrazia, il direttore generale dell’Aifa ha assicurato «un impegno straordinario – ha scritto – per concludere in tempi brevissimi la negoziazione di Zolgensma e la modalità ottimale di utilizzo nel Sistema Sanitario Nazionale. Siamo ottimisti che nelle prossime settimane sarà possibile trovare una soluzione positiva». Uno spiraglio che fa ben sperare per il piccolo Leonardo e per tutti gli altri bambini che hanno necessità del costoso farmaco. L’apertura dell’Aifa è stata accolta con favore dallo stesso Deo Deo. «La nota inoltrata dal direttore dell’Agenzia Italiana del Farmaco, dott. Nicola Magrini, rappresenta un ottimo passo avanti verso una soluzione della problematica che tocca molte famiglie, come quella del piccolo Leonardo Bailey, la cui storia è purtroppo nota a molti. Ringrazio l’AIFA per l’interesse e continueremo a monitorare la situazione per il bene di tutti», ha detto il sindaco di Forio nonché presidente dell’Ancim.

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